新细胞疗法有望治愈儿童白血病

位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals日前宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中表现的效果喜人。研究人员组织了一次临床试验，名为BP-004，在试验中招募了38名罹患AML的儿童患者，这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植，并加以BPX-501辅助。

此后在中位数为1年的随访中，研究人员得到了患者无复发生存率为91.5%、总生存率为97.3%的数据。与以往60%-80%的数据相比，这无疑是巨大的进步。

儿童白血病恶性程度高，病情发展迅速, 严重威胁小儿的生命和健康，而BPX-501可以说是儿童白血病的克星。BPX-501是一款辅助T细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而BPX-501则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下，加强移植物抗白血病的效果。其CaspaCIDe安全锁设计将Caspase-9的信号域和一个“化学诱导双聚”（CID）的结合域相偶合。如果患者出现了严重的副作用，医生们可以通过药物rimiducid来激活安全锁，让这些输注入患者体内的T细胞出现凋亡，从而提高对安全性的调控力度。

研究人员在试验中同时发现， BPX-501也为儿童患者带来了很高的无疾病生存率和总生存率。研究人员对59名患者进行了中位数为1年的随访，得到了无疾病生存率为88.1%，总生存率为88.6%的数据。

“癌症复发是AML患者在接受干细胞移植后的严重风险。BPX-501的优秀之处在于，在单倍体造血干细胞移植后施用，可以有效减少残余的癌细胞，”BP-004的研究员，洛杉矶儿童医院血液科和骨髓移植项目的负责人Neena Kapoor博士说道：“免疫重建的延缓会带来严重的感染并发症，这是接受单倍体造血干细胞移植的PID患者的主要死亡原因之一。BPX-501的T细胞在移植后的输注，能提升免疫系统的回复。其CaspaCIDe安全锁也能展开安全网，防止供体T细胞带来的移植物抗宿主风险。”

在已有成果的激励下，Bellicum期望与研究人员以及美国FDA共同商讨下一项临床试验的注册事宜。下一项试验有望在今年年末展开。期待这款创新疗法获得更大进展，为患病的小天使们送去希望与健康。